PepGen股价暴涨近一倍，其治疗肌强直性营养不良的新药临床数据惊艳

生物医药公司 PepGen 近日宣布，其用于治疗 1 型肌强直性营养不良的药物 PGN-EDODM1 在二期临床试验中表现亮眼。在第 13 周时，患者平均基因剪接纠正率达到了 46.5%，远超竞争对手通常不到 30% 的水平。受此消息鼓舞，该公司股价单日暴涨 92%。

除了亮眼的实验室数据，研究人员还观察到患者在肌肉控制、行动能力和握力等方面出现了 实际功能改善。更令人期待的是，这只是最低剂量组的表现，更高剂量的试验结果预计在 2027 年上半年揭晓。尽管此前曾遭遇美国 FDA 的部分临床暂停，PepGen 依然凭借海外临床站点的亮眼数据，顺势启动了 1.25 亿美元的公开股票发售以推进后续研发。