生物医药公司 PepGen 公布肌肉萎缩症药物的早期积极临床数据

生物医药公司 PepGen 在周二宣布，其针对 1 型强直性肌营养不良症（DM1）的实验性药物，在某项关键指标上取得了迄今为止最令人鼓舞的早期数据。DM1 是一种会严重摧毁患者肌肉控制力和力量的顽疾，通常从青春期开始发作，在美欧两地影响着超过 10 万名患者。

尽管 PepGen 在该领域的研发上属于后来者，但这些最新数据来自于接受了 12 周治疗的 6 名患者。当前整个行业正处于微妙的竞争格局中，竞争对手 Dyne Therapeutics 正在接近完成一项关键性临床试验。与此同时，不久前诺华斥资 12 亿美元收购 Avidity Biosciences 获得的 DM1 药物在三期临床中宣告失败，这曾给整个研发领域蒙上了一层阴影，而 PepGen 的新数据则带来了一丝转机。