FDA刚推出的罕见病新规，马上就要迎来了首场大考

Capricor公司研发的细胞疗法deramiocel正在等待FDA的审批，该药旨在延缓杜氏肌营养不良症患者的上肢功能衰退。在三期临床试验中，该药将患者上肢功能的恶化速度减缓了54%。但由于研究中调整了统计分析计划，引发了FDA审查人员的质疑与讨论，这也成为检验罕见病新规尺度的试金石。

这场争议凸显了罕见病药物研发的普遍困境：在患者基数极小的罕见病领域，开展大规模随机对照试验极为困难，数据缺失也难以避免。业界呼吁，FDA的新框架应当明确如何看待分析计划的调整，并承认在致死性退行性疾病中，延缓功能丧失本身就是极有意义的临床终点。

对患者而言，如果因为要求更漫长的重复试验而延迟批准，他们失去的是宝贵的自主生活能力。这次审批结果将直接影响未来资本对罕见病领域的投资信心。