Beam Therapeutics宣布其CRISPR镰状细胞贫血治疗试验取得积极结果
Beam Therapeutics宣布，其针对镰状细胞贫血的基因编辑疗法在一项关键临床试验中达到了主要目标。患者实现了至少12个月内不再遭受严重疼痛危象，该公司计划在今年年底前向美国食品药品监督管理局提交上市申请。
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Beam Therapeutics透露，其针对镰状细胞贫血的实验性CRISPR疗法risto-cel在一项关键临床试验中达成了主要目标，使患者在至少一年时间内免受严重疼痛危象的折磨。尽管尚未披露详细数据，但该公司正迅速推进监管流程。Beam表示，计划最早在今年年底前向FDA提交该疗法的上市申请，这为其基因编辑产品线树立了一个重要的里程碑。
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